Vypracovane-otazky-ke-zkousce
Níže je uveden pouze náhled materiálu. Kliknutím na tlačítko 'Stáhnout soubor' stáhnete kompletní formátovaný materiál ve formátu DOC.
67. MOŽNOSTI A PERSPEKTIVY GENOVÉ TERAPIE
GENOVÁ TERAPIE
je léčba genů. Je to nový přístup jak léčit nemoci na základě změny exprese genů pacienta. Jednoduše řečeno, jestliže má pacient nemoc, která je způsobena chybou v nějakém genu, genová terapie je léčba, kterou se tento chybný gen opraví. Předpokládá se, že touto metodou bude možno nejen nemoci léčit, ale i jim předcházet. V současné době je tato metoda ve stadiu vývoje, možnosti jejího použití se zkoumají v laboratořích základního výzkumu. Zatím jí tedy nelze využít v klinické praxi.
Genová terapie jako léčebná metoda vznikla na základě znalostí o vlivu genů na lidská onemocnění. Dnes je zřejmé, že každá lidská nemoc má nějakou souvislost s našimi geny, které jsme získali od svých rodičů. Na poznání všech lidských genů byl před několika lety založen projekt Lidský genom. První výsledky kompletní znalost sekvence lidského genomu. Najít v něm všech těch 30 000-40 000 genů, které zřejmě člověk má, bude ještě nějakou dobu trvat. Drobné odlišnosti v genech každého člověka pomáhají formovat jeho osobnost od výšky postavy až po barvu očí. Bohužel, některé tyto odlišnosti vedou k rozvoji nemocí, které jsou pak přenášeny z generace na generaci. Některé z nich jsou způsobené chybou v jednom genu, jiné jsou ovlivněny celou sadou genů. Výhodou genové terapie je, že léčí lidské nemoci u jejich "kořenů"-opravuje poškozené geny.
Existují dva typy genové terapie:
Somatická genová terapie (somatic gene therapy). Ta opravuje geny pacienta, aniž by došlo k dědičnému předávání opravených genů na další generace. Tento typ genové terapie je také v současné době nejvíce studován v laboratořích po celém světě.
Zárodečná genová terapie (germline gene therapy). Tento typ genové terapie by měnil geny už v zárodečných buňkách (spermie, vajíčko) a změna genu by byla přenosná na další generace. Jen velmi málo výzkumu, bylo započato v této oblasti a to z technických a zejména etických důvodů.
Pro tento typ léčby musí být dostatečný důvod - závažné onemocnění bez možnosti jiné formy terapie, vhodné cílové buňky příjemce a bezpečné vektory (defektní retroviry, adenoviry, herpesviry), chemický nebo fyzikální přenos
Modelem genové terapie jsou úspěšné pokusy s léčbou těžké kombinované imunodeficience (SCID) podmíněné deficiencí adenosin-deamiasy (ADA) akumulace deoxyadenosinu v leukocytech poškozuje funkci T i B lymfocytů; onemocnění je AD, bez léčby končí letálně do 2 let po narození chybějící enzym lze do organismu vpravit in vitro s kovalentně vázaným polyethylenglykolem, poločas jeho aktivity je však jen 3 – 6 dní, proto byl nejprve na primátech a následovně i na člověku ověřen přenos komplexu silného virového promotoru +ADA genu do lymfocytů v tkáňové kultuře transformované lymfocyty po infuzi v oběhu pacienta dlouhodobě přežívají a po tuto dobu trvá i léčebný efekt, inserce genomu je náhodná, nejde tedy o náhradu genu, ale o přidání funkční kopie genu do genomu